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一种无法治愈的疾病使一个四岁男孩备受打击,直到一位波士顿医生介入救助

一种无法治愈的疾病使一个四岁男孩备受打击,直到一位波士顿医生介入救助

9月前
一种无法治愈的疾病使一个四岁男孩备受打击,直到一位波士顿医生介入救助
四岁的Henry Saladino患有一种罕见的、危及生命的神经系统疾病——儿童交替性半身不遂症(AHC),这种疾病被认为无法治愈且没有治疗方法。 然而,波士顿儿童医院的神经学家Timothy Yu博士及其团队加入了这场战斗,并开发了一种名为ASO的精确药物,为Henry提供了希望。 ASO就像乐高积木一样,通过使用人类基因组的合成片段来治疗遗传疾病,为那些不幸患有遗传疾病的人们带来了希望。
来源:GBH News ·阅读原文

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