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医疗突破!纽约长岛男孩进行基因治疗, 替代骨髓移植...

医疗突破!纽约长岛男孩进行基因治疗, 替代骨髓移植...

6月前

由医疗上取得突破性进展,纽约长岛一名患有罕见血液病的男孩能进行基因治疗,以替代传统的骨髓移植。

根据PIX11和CBS2报道,长岛科恩儿童医疗中心(Cohen Children’s Medical Center)表示,他们已成功对一名八岁男孩进行了这种治疗。

到目前为止,某些疾病的最佳治疗方法是骨髓移植,这种手术需要与患者匹配的捐赠者。

但现在,有一种革命性的新手术不需要捐赠者。它实际上使用患者自己的细胞。

这位名叫尤苏弗·赛义德(Yusuf Saeed)的男孩出生时患有一种罕见的血液疾病,称为β地中海贫血(beta thalassemia),这种疾病会减少血红蛋白的产生。多年来,他一直接受骨髓移植治疗。但科恩儿童医疗中心的医生表示,他们利用患者的细胞进行治疗,这是一个重要的里程碑。

血液科副主任埃根(Banu Aygun)医生解释说:“患者成为自己的捐赠者。我们收集患者自己的细胞,并将它们送到实验室,在那里添加基因,以便患者可以开始正常生活。”

医生表示,新疗法不存在排斥反应的风险,尤苏弗的未来看起来更有希望。干细胞移植治疗负责人乔恩·菲什 (Jon Fish)医生指出,“尤苏弗一生中永远不需要再次输血,尽管事实上他到目前为止一直需要输血。

新疗法一旦被广泛接受,就不再需要寻找捐赠者。相反,医生将能够改变受影响的细胞并将其输回患者体内。

尤苏弗的姨妈 15年前接受了骨髓移植手术。

他妈妈尤萨拉·艾哈迈德(Yusara Ahmed)对新疗法的结果很满意。“我们对此期待已久。真是太神奇了。”他本人也感谢医生的精心照顾。

医疗团队认为这种治疗方法是医学的重大进步。菲什医生认为,“我们每天都在观察医学的变化。”

医生认为这只是一个开始。他们相信一次性基因疗法可以成功地用于治疗许多其他疾病,包括镰状细胞性贫血。经过十年的研发,这种新疗法标志着一个重要的医学里程碑。




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来源:纽约人

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