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你好，我是王煜全，这里是王煜全要闻评论。

最近有不少值得关注的医疗科技进展，除了昨天讲的脑机接口，还有基因疗法。

1月23日，礼来全资子公司Akouos宣布，他们的AK-OTOF基因疗法在1/2期临床试验中取得了成功。一位患有遗传性先天耳聋的11岁男孩Aissam Dam，在接受基因治疗30天后，就获得了听力。

这件事确实是一个突破，先天耳聋的男孩第一次听到了声音，仿佛进入了一个新世界，电梯声、说话声，甚至理发店里剪头发的声音都让他很高兴。

这看起来很感人，用基因疗法治愈先天疾病也很神奇，但是坦白讲，我们也不能太乐观，或者高估它的影响。为什么这么说？

这里面有很多概念听起来比较陌生，咱们先简单介绍一下。

说白了，基因对人体的调控方式就是蛋白表达。而基因疗法的基本原理就是原来的基因存在缺陷，会造成蛋白表达问题，这里面有些问题是可以用替换基因的方法来解决的。

那么前面提到的11岁男孩是什么情况呢？

他的OTOF基因出现了突变，这个基因在人类基因组中编码一种蛋白质，名为otoferlin，也叫耳铁蛋白，这是内耳毛细胞中将声音传输到大脑所必需的蛋白质。

基因突变导致耳铁蛋白出现缺陷，声音就传不到大脑中了。医生的解决方法就是在患者的耳蜗里注射一种无害的病毒，这种病毒携带新的耳铁蛋白基因，替换原来的突变基因。

换句话说，这就相当于电脑中的某个软件出了BUG，就要找到哪些代码出了问题，再用正确的代码替换一下。

这个原理在计算机上很通用，但是人体是一个复杂系统，不同部位的基因所处环境不同，替换基因的方法要受到严格的限制。

需要注意的是，基因疗法也有失败案例。比较著名的是蓝鸟生物的基因疗法。2019年，蓝鸟生物研发的慢病毒基因疗法Zynteglo，获得欧盟批准上市，用于治疗β-地中海贫血症。

这种疾病也是由基因突变引起的，会导致血红蛋白缺失，患者需要经常输血。治疗的方法就是在脊髓中提取干细胞，然后用慢性病毒将健康的基因添加到患者自身的造血干细胞中，恢复血红蛋白生成。

但是几年后，有一位患者得了白血病，蓝鸟生物就暂停临床试验了。

相比之下，耳朵里的基因治疗似乎更安全一些。Akouos的首席执行官兼联合创始人Manny Simons说，内耳是一个封闭的小空间，所以在那里进行的基因治疗，不会影响身体其他部位的细胞。

他还说，影响听力的突变基因大约有150种，如果耳铁蛋白基因疗法能够成功，那么大家就会更有兴趣研究耳朵里的其他突变基因，也就有可能治愈更多听障问题。所以，他认为这种基因疗法的前景非常广阔。

基因疗法治疗耳聋是一件大好事，但这并不是什么巨大的商机，更不是多么好的创业方向。

从产业发展趋势来说，生物医药的发展方向是从化学药，到生物药，再到生物治疗。

但是，创业需要找到一个足够大的市场领域。有数据统计，受耳铁蛋白基因突变影响的患者，在全球也只有20万人，属于罕见的疾病。

而且，前面提到的基因疗法只适合儿童，成年之后即使替换了基因也不会产生效果。

除此之外，基因突变如果表达了错误的蛋白，形成了病理性变化，比如组织纤维化、细胞死亡或者器官结构损坏，那么也无法用基因修复来逆转。

所以，罕见病有了好的治疗方法，可以给单个患者带来巨大好处，但是它形不成一个大市场。

生物治疗阶段的最大问题就是太复杂了，不仅人体内部结构复杂，个体之间的差异更加复杂，有些疾病甚至与多种基因相关。

我们常说，现在医疗体系对疾病的了解很多，但是对健康人的了解并不多，人类对基因与健康的关系同样了解得不够透彻。患者接受基因治疗后，即使短期没有出现异常反应，多年以后仍然可能出现出乎意料的病变。

更重要的是，基因治疗的成本还非常高。礼来并没有公布这个11岁男孩的治疗费用，但是基因治疗向来以天价著称，动辄上百万美元。

即使是临床研究，可以作为志愿者参与治疗，也需要整个研究小组为一位病人服务，集中帮他解决问题。

所以，这很难变成一个能够规模化的商业行为。我们多次强调，工业革命以来，商业的基本逻辑就是要广覆盖，实现大规模生产、大规模服务，更要做到普惠，让普通人都能享受到高端的产品和服务。而基因治疗最大的问题是做不到普惠。

简单总结一下，用基因疗法来治疗先天耳聋是一件好事，但还是偏实验性，离着全社会普遍受益还有很大距离。更不要以为基因治疗可以治愈很多常见疾病，或者实现器官再生，甚至返老还童。

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