世界首例猪肝脏人体实验,经过69处基因编辑,未发生排异反应,已申请临床试验
防走失,电梯直达安全岛报人刘亚东A
来源:生物世界
作者:王聪
2022年1月10日,马里兰大学医学院宣布完成了世界首例基因编辑的猪心脏人体器官移植,这项研究成为异种器官移植的里程碑,为广大苦苦等待供体器官的患者带来了新曙光。
2024年1月18日,eGenesis公司和OrganOx公司宣布进行了世界首例基因编辑的猪肝脏对脑死亡患者的体外灌注,eGenesis是一家致力于解决全球器官移植短缺的生物技术公司,OrganOx是一家专注于体外器官灌注治疗应用的医疗器械公司。
该研究中的患者因脑出血导致了脑死亡,在他的心脏还在跳动时,他的家人慷慨捐赠参与了这项研究。研究团队使用了eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏,将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环(ELC)设备,让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环(该患者自身的肝脏仍然保留在体内)。整个灌注过程中保持稳定的血流、压力和pH值,同时有强劲的胆汁生产,没有观察到排异反应,在连续灌注72小时后,研究团队按原计划选择了停止这项研究,此时肝脏看起来依然健康。
接下来,研究团队将在自身肝脏已被切除的已故捐赠者中进一步研究该方法,以确定未来使用猪肝脏灌注系统作为肝脏移植潜在桥梁的可行性、安全性和有效性。他们还希望评估该方法在那些肝脏仍然可以恢复的患者中的应用,类似于对严重心肺疾病患者使用的体外膜肺氧合(ECMO)。
在全世界范围内,每年有大量患者因各种形式的肝衰竭入院,而现有的治疗选择有限,肝衰竭患者面临很高的死亡风险,如果使用与人体兼容的基因编辑猪肝脏来支持患者的肝脏功能,可能为患者的自体肝脏恢复或等待肝移植提供时间。eGenesis和OrganOx正在合作开发这项技术,目前正在向美国FDA提交研究性新药(IND)申请,以启动一项首次在人类身上进行的临床研究。
eGenesis总裁兼首席执行官 Michael Curtis 博士表示,我们向捐赠者及其家人致以最深切的感谢,感谢他们帮助这一重要的医学成就成为可能,并为未来为许多需要肝脏支持的患者提供潜在解决方案铺平了道路。
主导这项手术是宾夕法尼亚大学移植研究所所长 Abraham Shaked 医生,他表示,这项研究的成功为进一步探索使用先进的基因组工程开发的器官产品提供了支持,为经历器官衰竭的个体提供新颖、高质量的治疗选择。
OrganOx首席医疗官 Peter Friend 教授表示,这项研究标志着我们朝着有效治疗急性肝功能失代偿的旅程中的一个关键里程碑。OrganOx ELC系统与eGenesis的基因工程猪肝脏相结合,将现代器官灌注技术与整个肝脏的功能连接起来,为危重病人提供一条生命线——为他们自己的肝脏恢复或接受肝脏移植提供了时间。
一直以来,有两个关键障碍阻止了异种器官移植的成功:
病毒在物种间传播的潜在风险
物种间免疫介导的不相容性导致器官排斥
微信扫码关注该文公众号作者