诺奖得主Doudna最新演讲：基因编辑治疗价格太高，体内编辑是未来重要方向

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7月前

来源：深究科学

作者：齐萱（编译）

导读

Jennifer Doudna是一位在基因编辑领域享誉盛名的科学家，凭借CRISPR-Cas9基因编辑技术的工作荣获2020年诺贝尔化学奖。

Doudna认为，“世界正处于一个新时代的边缘，基因编辑技术有望解决困扰人类的许多严重疾病”。

她指出，在迈向这个新时代的道路上，首先要解决一个问题：确保这些技术在获得批准用于治疗甚至治愈某些人类疾病时，能够惠及所有需要它们的人。

基因编辑是一个充满无限可能性的领域，它有望为许多遗传性疾病提供治愈的希望。然而，正如Doudna所指出的那样，实现这一巨大潜力的关键在于确保技术的公平性和可及性。通过不断的科学研究和全球合作，我们有望迈向一个更加健康、更加公平的未来。

诺奖得主Doudna最新报告

近日，Doudna在哈佛大学医学院发表了两次演讲，分享了她的实验室在理解和改进CRISPR基因编辑技术方面的最新努力，以使这些技术更易于制造、更便于输送到体内，并在较低剂量下更加有效。

这些努力，旨在描绘一个充满希望的未来——一个CRISPR疗法不再遥不可及的未来。不久的将来，基因编辑的治疗不再是少数人的专属，而是每个患者都能负担得起的福音；不再仅限于设备精良的城市教学医院，而是能在各类医疗机构中普及开来；治疗过程将彻底摆脱细胞移除、替换或免疫系统抑制等繁琐步骤，实现完全在患者体内的精准治疗。

Doudna的视野并不局限于实验室的四方天地。她深知，基因编辑技术的巨大潜力，唯有在转化为现实世界中的实际解决方案时，才能得以充分发挥。因此，她积极倡导将这一技术推向更广阔的天地，让更多人从中受益，让基因编辑治疗成为更多病患的救赎之光。

百万美元的基因编辑疗法，将大部分患者“拒之门外”

2023年，美国FDA正式批准了波士顿顶点制药公司与CRISPR治疗公司联手研发的基于CRISPR技术的基因编辑疗法，为镰状细胞病患者带来了前所未有的治疗曙光。这一革命性的疗法，无疑为长期饱受镰状细胞病折磨的患者们注入了新的生机与希望。

对此，Doudna博士赞不绝口，她表示：“这一进展显示了基于CRISPR的疗法可以解决难以治疗的疾病，但也强调了广泛使用的障碍，这令人兴奋，但接受治疗的人太少。”

Victoria Gray（右），首位接受CRISPR基因治疗的镰状细胞病患者

镰状细胞病，这一危及生命的血液疾病，其特点在于红细胞形态异常，常常导致患者承受难以忍受的疼痛及其他严重并发症。而这项新疗法，则借鉴了骨髓移植的原理，首先从患者骨髓中提取造血干细胞，在体外进行精准的基因修饰，随后再将修饰后的细胞重新注入患者骨髓中。经过这一过程，修饰后的细胞能够产生健康的血液细胞，从而有效减少疾病的症状和潜在风险。

然而，尽管这一疗法具有划时代的意义，但其高昂的费用却成为了阻碍其广泛应用的拦路虎。每次治疗费用高达百万美元之巨，使得许多患者望而却步。

Doudna博士指出：“高昂的治疗费用限制了基因编辑疗法的普及。目前，全球仅有约250人接受了基于CRISPR的实验性治疗，而仅镰状细胞病一项就在美国影响了9到10万的患者，全球范围内更是多达数百万人。因此，我们仍需在降低治疗成本、提高可及性方面付出更多努力。”

体内递送新纪元，赋能基因编辑技术

Doudna深知，要使CRISPR技术真正造福人类，减轻疾病之苦，关键在于探索新的递送方法，确保编辑工具能够高效、精准地进入体内。她分享了实验室及同事们在构建纳米粒子递送系统方面的不懈努力，该系统一旦完善，将使得CRISPR基因编辑器能够更便捷、经济地作用于各类组织的目标细胞。

这意味着，基因编辑的过程将不再局限于实验室环境，而是能够直接在患者体内进行，如同新型镰状细胞病治疗方法那样，实现真正的体内治疗。这不仅避免了传统方法中繁琐且昂贵的细胞提取、改造和再注入过程，更使得治疗过程变得简单而高效。

Doudna表示：“如何实现体内基因编辑，我越来越觉得这是该领域的瓶颈。广义上讲，我们需要解决的是这些编辑器如何进入体内的目标细胞。这是一个非常有趣且巨大的挑战，许多人正在致力于此。”

对于将基因编辑疗法直接递送至患者细胞的问题，她满怀信心，并描述了多种解决策略，包括改造慢病毒、开发脂质纳米粒子以及利用EDV等包膜递送工具。她进一步指出：“从繁琐的基于细胞的CRISPR递送方法转向完全或部分合成的递送方法，可以显著降低生产成本并提高速度。”

展望未来，Doudna憧憬着将CRISPR与其他分子工具相结合，从而促使身体自然产生健康的细胞或蛋白质，实现更为精准和高效的治疗。

她坚信，未来我们终将找到一种既易于制作又易于编程的递送分子，实现体内高效递送，届时CRISPR技术将引领我们进入一个全新的健康时代，为人类的健康事业带来前所未有的变革。

参考资料

How to Realize the Immense Promise of Gene Editing

https://hms.harvard.edu/news/how-realize-immense-promise-gene-editing

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来源：报人刘亚东A

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体内递送新纪元，赋能基因编辑技术

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