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【模板】从A药换成B药的真实世界研究,也可以发表SCI论文

【模板】从A药换成B药的真实世界研究,也可以发表SCI论文

8天前

推广专业学术交流、促进诊疗流程改善。


关键词: Eculizumab;Ravulizumab;换药;全身型重症肌无力;真实世界


经常有朋友后台留言,诉说临床医生被要求发表SCI论文的痛苦。

我深有体会,也对此深恶痛绝。实际上,除了医生科学家,其他医生只需要专注于临床医疗。与此同时,没有了其他医生的竞争,专门以临床科研发展为己任的医生科学家也可大幅改善科研环境,可以静心做出能够改写临床诊疗的新药研发或者诊断生物标记。

但是,各位同仁仍需要按照目前政策调整自己的工作内容,该发表SCI论文还得发。但是,你可以充分利用自己的临床优势,让SCI论文成为临床工作的副产品

本期我们介绍的就是一篇临床换药时的临床观察、并撰写出SCI论文的策略。



重症肌无力(MG)是一种由神经肌肉接头传递障碍引起的自身免疫性疾病,其特征是肌肉无力和疲劳,严重影响患者的生活质量。在MG患者中,抗乙酰胆碱受体抗体阳性(AChR+)的全身型MG(gMG)占据了相当一部分比例。这些患者中约有15-25%对传统治疗如皮质类固醇、免疫抑制药物、血浆置换和静脉注射免疫球蛋白等反应不佳,被称为难治性MG患者。难治性MG的治疗选择有限,且患者常常面临疾病反复发作和生活质量严重下降的问题。


近年来,补体系统在MG的发病机制中的作用受到了广泛关注。Eculizumab作为一种人源化单克隆抗体,特异性结合末端补体蛋白C5,有效抑制C5a和C5b的形成,减少炎症细胞的趋化和膜攻击复合体的形成。REGAIN试验及其开放标签扩展试验已经证明了Eculizumab在治疗AChR+ gMG患者中的疗效和耐受性。Ravulizumab是Eculizumab的改良版,通过Xencor公司的抗体半衰期延长技术,实现了更长的半衰期,从而可能减少输注频率并提高患者依从性。CHAMPION研究及其扩展研究也证实了Ravulizumab在AChR+ gMG患者中的安全性和疗效。但是,现实世界中从Eculizumab转换到Ravulizumab的临床效果尚未明确。


近日,来自日本的研究学者在Ann Clin Transl Neurol杂志上发表了一篇题为"Real-world experience with eculizumab and switching to ravulizumab for generalized myasthenia gravis”的真实世界经验研究。研究结果显示,Eculizumab和Ravulizumab在治疗AChR+ gMG患者中均显示出良好的疗效和耐受性,尤其是对于早期发病的患者。从Eculizumab转换到Ravulizumab的患者能够维持疗效,且患者对Ravulizumab的整体偏好更高,这可能与Ravulizumab较长的半衰期和较低的输注频率有关。研究结果将为临床医生提供关于这两种药物在治疗gMG中的应用和转换的重要信息,有助于优化难治性MG患者的治疗方案,改善患者预后。



研究设计


本研究是一项基于日本MG登记数据库的回顾性、多中心观察研究,旨在评估Eculizumab及随后转换至Ravulizumab在治疗AChR+ gMG患者中的现实世界经验和临床效果。

🔷  研究对象和纳入标准:

  • 研究对象为2021年日本MG数据库中登记的1106名AChR+ gMG患者,其中36名患者接受了Eculizumab治疗;

  • 纳入标准为AChR+ gMG患者,且这些患者在接受传统治疗(如皮质类固醇、免疫抑制剂等)后病情仍难控制或不耐受,被定义为难治性MG。

🔷  主要评估指标:

为重症肌无力日常生活活动量表(MG-ADL)的变化,以至少3分的改善定义为治疗应答者

🔷  药物转换评估:

对于从Eculizumab转换至Ravulizumab的患者,评估了转换后的疗效、耐受性和患者偏好。


图1. 研究流程图 


主要研究结果


🔷  患者基线:

36名患者中大多数为女性(78%),平均年龄为56.0岁,且Eculizumab主要用于治疗病情严重和难治性的MG患者。平均治疗持续时间为35个月,治疗期间MG-ADL从9.4 ± 4.9显著改善至5.9 ± 5.1,表明70%的患者达到了至少3分的改善,符合应答者的定义


🔷  Eculizumab治疗结果:

患者的病情在Eculizumab治疗后有显著改善(图2A),特别是在早期发病的MG患者中,Eculizumab显示出了显著的疗效(图3)。此外,20名(56%)患者成功减少了泼尼松的剂量(图2B)。然而,13名患者未能继续Eculizumab治疗,其中6名患者是因为疗效不佳。


🔷  转换治疗方案:

对于从Eculizumab转换到Ravulizumab的15名患者,我们发现在Ravulizumab治疗26周后,MG-ADL保持稳定,且大多数患者的疗效和耐受性良好。值得注意的是,通过问卷调查,相较于Eculizumab,更多患者倾向于选择Ravulizumab,尤其是在输注频率、活动规划能力、治疗便利性和生活质量方面表现出明显的偏好(图4)。


图2. Eculizumab治疗期间MG-ADL的平均变化和泼尼松平均日剂量的变化


图3. 患者治疗后的病情变化


图4. 患者对Eculizumab和Ravulizumab的偏好问卷调查结果

编者按:


临床意义:

本研究显示,Eculizumab在治疗难治性AChR+ gMG患者中显示出了良好的疗效和耐受性,而Ravulizumab作为Eculizumab的替代品,在维持疗效的同时,提供了更长的半衰期和更低的输注频率,从而可能改善患者的治疗体验和生活质量。


科研启发:

🔷  患者生活质量的多维度评估:

除了临床评分外,还应包括患者报告的结果和其他生活质量指标,以全面评估治疗效果。

🔷  转换治疗方案的标准化:

制定从Eculizumab到Ravulizumab转换的标准化流程,包括转换时机、剂量调整等。

🔷  成本效益分析:

对Eculizumab和Ravulizumab进行深入的成本效益分析,以指导临床决策。

🔷  其他疾病

也可以借用本研究的策略,完成你自己的论文。


期待更多类似高质量研究,给患者带来更优的临床诊疗策略。


原文链接:

https://doi.org/10.1002/acn3.52051


声明:

本文只是分享和解读公开的研究论文及其发现,以作科学文献记录和科研启发用;并不代表作者或本公众号的观点,更不代表本公众号认可研究结果或文章。为了给大家提供一个完整而客观的信息视角,我们有时会分享有冲突或不同的研究结果。请大家理解,随着对疾病的研究不断深入,新的证据有可能修改或推翻之前的结论。


作者:Amber Wang;编辑:Jessica,微信号:Healsanq;加好友请注明理由。
助理:ChatGPT
作者简介:美国Healsan Consulting(恒祥咨询),专长于Healsan医学大数据分析、及基于大数据的Hanson临床科研支持主要为医院科研处、生物制药公司和医生科学家提供分析和报告,成为诸多机构的“临床科研外挂”。
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来源:Hanson临床科研

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